Compania farmaceutică americană Biogen a anunțat că a obținut în Statele Unite o autorizare anticipată privind lansarea pe piață a medicamentului său Qalsody, utilizat pentru tratamentul unor forme genetice ale sclerozei laterale amiotrofice, care afectează o mică parte a acestor pacienți, informează AFP.
Agenția americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat lansarea pe piața din Statele Unite, în cadrul unei autorizări accelerate, a medicamentului Qalsody (denumirea comercială pentru Tofersen) pentru tratamentul SLA-SOD1, forma genetică a sclerozei laterale amiotrofice, o maladie cunoscută și sub numele de „boala lui Charcot”, a precizat Biogen într-un comunicat difuzat marți seară.
Un studiu de fază 3 ale cărui rezultate finale sunt așteptate pentru 2026-2027 ar trebui să permită confirmarea acestei decizii anticipate.
Qalsody este primul tratament ce țintește o cauză genetică a sclerozei laterale amiotrofice (SLA) și care a fost autorizat, a subliniat producătorul său american, precizând că, în Europa, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a acceptat în decembrie 2022 să examineze cererea de autorizare privind lansarea pe piață a Tofersen, o procedură aflată încă în curs de desfășurare.
Formele genetice ale Bolii lui Charcot afectează doar între 10% și 15% dintre bolnavi. Gena SOD1 este prezentă doar la 3%-4% din totalul cazurilor de SLA, potrivit datelor publicate de Asociația pentru cercetări asupra SLA.
Această autorizare se bazează în special pe rezultatele furnizate de mai multe studii preliminare succesive, realizate pe mai multe zeci de pacienți cu vârste cuprinse între 23 și 78 de ani. Medicii au constatat un declin al capacităților fizice mai puțin pronunțat la bolnavii tratați cu Qalsody decât la cei care au primit un placebo.
Unda verde dată de autoritățile sanitare americane aduce „speranța că persoanele care trăiesc cu această formă rară de SLA ar putea beneficia de o diminuare a declinului forței lor fizice, a funcțiilor lor clinice și respiratorii”, a subliniat Timothy Miller, care a testat medicamentul Qalsody și care este codirector al Centrului SLA din cadrul Universității Washington din orașul St. Louis.
În pofida unor progrese înregistrate în ultimii ani, scleroza laterală amiotrofică rămâne deocamdată o boală incurabilă. Ea se traduce printr-o paralizie progresivă a mușchilor, un proces care face să devină treptat imposibile mersul, hrănirea, vorbirea și respirația, creând o stare de „întemnițare” a bolnavului, întrucât creierul și capacitățile lui intelectuale rămân intacte.
Odată pus acest diagnostic, speranța de viață a pacientului nu depășește trei-cinci ani. Anumite tratamente pot totuși să ofere câteva luni de viață suplimentare prin încetinirea progresiei bolii.
Lasă un răspuns