Un tratament experimental a redus dramatic riscul de recădere la pacienții cu neuromielită optică, o boală autoimună rară care poate provoca pierderi ireversibile ale vederii și funcției neurologice.

Studiul de fază 3, publicat pe 10 august în Nature Medicine, a fost condus de o echipă chineză coordonată de Dehui Huang, de la Chinese PLA General Hospital din Beijing, împreună cu colaboratori din 32 de centre medicale din China. Cercetătorii au testat obinutuzumab β, un anticorp monoclonal anti-CD20 din a doua generație, la pacienți cu neuromielită optică asociată anticorpilor AQP4 (aquaporin-4), forma cea mai frecventă și cea mai bine caracterizată a bolii.

91 de pacienți au fost randomizați pentru a primi fie obinutuzumab β, fie placebo, timp de 52 de săptămâni. Anticorpul funcționează prin distrugerea limfocitelor B, celulele imune responsabile de producerea autoanticorpilor care atacă sistemul nervos central în această boală.

Rezultate

Recăderea a apărut la doar 2 din 45 de pacienți tratați cu obinutuzumab β, comparativ cu 21 din 46 de pacienți din grupul placebo. Această diferență corespunde unei reduceri relative a riscului de recădere de 93,1%, un rezultat statistic robust, confirmat printr-o valoare p sub 0,0001.

Efectele s-au reflectat și în alți indicatori clinici relevanți. Scorul de dizabilitate (EDSS) a scăzut ușor la pacienții tratați, în timp ce la cei din grupul placebo a crescut. Numărul de leziuni active vizibile la RMN a fost semnificativ mai mic în grupul tratat, iar spitalizările cauzate de recăderi au urmat același tipar ca și recăderile în sine: 2 din 45 de pacienți tratați, față de 21 din 46 în grupul placebo.

Frecvența reacțiilor adverse severe legate de tratament a fost apropiată între grupuri, 6,7% în grupul cu obinutuzumab β și 6,5% în grupul placebo, ceea ce sugerează un profil de siguranță gestionabil pentru o terapie care elimină o parte importantă a sistemului imunitar. Un deces a fost raportat în grupul tratat, dar a fost atribuit de investigatori unei infecții netratate corespunzător și complicațiilor bolii avansate, nu tratamentului în sine.

Datele din perioada de extensie deschisă a studiului, cu o urmărire de peste un an, au confirmat persistența efectului: printre pacienții expuși la obinutuzumab β nu a mai fost înregistrată nicio recădere conform criteriilor din protocol.

De ce contează

Neuromielita optică este o boală rară, dar cu un impact devastator: episoadele repetate de nevrită optică și mielită transversă pot lăsa pacienții cu pierderi permanente de vedere sau paralizie. Spre deosebire de scleroza multiplă, cu care este uneori confundată, dizabilitatea în neuromielita optică se acumulează aproape exclusiv prin recăderi, nu printr-o degradare progresivă continuă. Din acest motiv, prevenirea recăderilor este, practic, obiectivul central al oricărui tratament pentru această boală.

Rezultatul raportat aici se adaugă unui grup mic, dar în creștere, de terapii biologice pentru neuromielita optică (eculizumab, satralizumab, inebilizumab), toate cu reduceri ale riscului de recădere de peste 85%. Ceea ce diferențiază acest studiu este designul de tip anti-CD20 de generație nouă, cu o depleție mai profundă și mai susținută a limfocitelor B decât la terapiile mai vechi din aceeași clasă, precum rituximab.

Studiul are și limite importante de menționat: a fost realizat exclusiv în China, ceea ce ridică întrebări legate de generalizarea rezultatelor la populații mai diverse, iar designul placebo-controlat, deși justificat de contextul terapeutic local, nu permite o comparație directă cu celelalte terapii biologice deja aprobate pentru această boală.

Un anticorp monoclonal de nouă generație a redus riscul de recădere cu peste 90% la pacienții cu neuromielită optică, într-un studiu clinic riguros, de fază 3. Rezultatul este important tocmai pentru că, în această boală, prevenirea recăderilor înseamnă prevenirea pierderilor neurologice ireversibile.

---

Sursă: Lei Wu, Liangliang Gu, Weihao Fan, Min Wei și colegii, Dehui Huang (autor corespondent) — Chinese PLA General Hospital, Beijing, și 32 de centre medicale din China, Nature Medicine, 10 august 2026. DOI: 10.1038/s41591-026-04583-4